Pesquisadores usam "botão de volume" para tratar doenças ligando ou desligando trechos de DNA Pesquisadores estão desenvolvendo uma nova geração de terapias genéticas que, em vez de alterar diretamente o DNA, buscam controlar a atividade dos genes, como se ajustassem um “botão de volume”. A estratégia tem sido apontada como uma das apostas para tratar doenças genéticas raras e graves que ainda não possuem terapias eficazes. Veja a reportagem completa no vídeo acima. Os avanços são resultado de pesquisas conduzidas em universidades e empresas de biotecnologia no Vale do Silício, nos Estados Unidos, região que se consolidou como um dos principais centros mundiais de inovação em genética. As novas abordagens surgem a partir da evolução de técnicas de edição genética, como o CRISPR, ferramenta que revolucionou a capacidade dos cientistas de atuar sobre o material genético. 'A gente achava que ele não ia completar um ano': entenda como alteração de DNA permitiu tratamento de doença rara em bebê Uma das linhas de pesquisa mais promissoras é liderada pelo professor Stelle Chi, da Universidade Stanford, e por sua empresa, a Epicrispr. O objetivo é tratar a distrofia facioescapuloumeral, uma doença muscular rara que provoca degeneração progressiva dos músculos. Segundo o pesquisador, o diferencial da técnica está em controlar a atividade dos genes sem modificar a sequência do DNA. “É como se fosse um botão de volume. A gente abaixa o volume do gene ruim e aumenta o volume do gene bom”, explica o cientista. Edição genética: técnica que ‘reescreve’ o DNA abre caminho para tratar doenças raras, mas levanta debates éticos A comparação ajuda a entender como a estratégia funciona. Embora todas as células do corpo tenham o mesmo DNA, cada tipo celular ativa ou desativa genes diferentes. É isso que faz com que células de pele, fígado ou cérebro tenham funções distintas. Os pesquisadores tentam justamente interferir nesse mecanismo natural de controle, ligando ou desligando genes associados a doenças. No caso da distrofia facioescapuloumeral, a doença é causada pela ativação contínua de um gene que deveria funcionar apenas durante o desenvolvimento embrionário. A proposta da terapia é silenciar esse gene de forma duradoura. “A ideia é que seja um tratamento de uma única infusão. Ele vai lá, desliga o gene da doença e fica desligado para sempre”, afirma Stelle Chi. A tecnologia faz parte do campo da epigenética, área que estuda mecanismos capazes de controlar a atividade dos genes sem alterar o código genético em si. Em vez de reescrever a informação contida no DNA, os cientistas atuam sobre os sistemas que regulam quando e como um gene será utilizado pelo organismo. Os estudos ainda estão em fases iniciais, mas já avançaram para testes clínicos. O primeiro ensaio com pacientes para a terapia contra a distrofia facioescapuloumeral começou no ano passado e envolve um grupo reduzido de voluntários. Nesta etapa, o foco é avaliar a segurança do tratamento antes de comprovar sua eficácia. Para pacientes e pesquisadores, os resultados representam uma esperança de transformar o tratamento de doenças genéticas que, até poucos anos atrás, tinham poucas perspectivas terapêuticas. Pesquisadores usam 'botão de volume' para tratar doenças ligando ou desligando trechos de DNA Reprodução/TV Globo LEIA TAMBÉM: Como experimento com bebês geneticamente modificados levou a condenação de cientista chinês GloboPop: clique para ver os vídeos do palco do Fantástico Ouça os podcasts do Fantástico ISSO É FANTÁSTICO O podcast Isso É Fantástico está disponível no g1 e nos principais aplicativos de podcasts, trazendo grandes reportagens, investigações e histórias fascinantes em podcast com o selo de jornalismo do Fantástico: profundidade, contexto e informação. Siga, curta ou assine o Isso É Fantástico no seu tocador de podcasts favorito. Todo domingo tem um episódio novo.
Pesquisadores usam 'botão de volume' para tratar doenças ligando ou desligando trechos de DNA
Escrito em 25/09/2026
Pesquisadores usam "botão de volume" para tratar doenças ligando ou desligando trechos de DNA Pesquisadores estão desenvolvendo uma nova geração de terapias genéticas que, em vez de alterar diretamente o DNA, buscam controlar a atividade dos genes, como se ajustassem um “botão de volume”. A estratégia tem sido apontada como uma das apostas para tratar doenças genéticas raras e graves que ainda não possuem terapias eficazes. Veja a reportagem completa no vídeo acima. Os avanços são resultado de pesquisas conduzidas em universidades e empresas de biotecnologia no Vale do Silício, nos Estados Unidos, região que se consolidou como um dos principais centros mundiais de inovação em genética. As novas abordagens surgem a partir da evolução de técnicas de edição genética, como o CRISPR, ferramenta que revolucionou a capacidade dos cientistas de atuar sobre o material genético. 'A gente achava que ele não ia completar um ano': entenda como alteração de DNA permitiu tratamento de doença rara em bebê Uma das linhas de pesquisa mais promissoras é liderada pelo professor Stelle Chi, da Universidade Stanford, e por sua empresa, a Epicrispr. O objetivo é tratar a distrofia facioescapuloumeral, uma doença muscular rara que provoca degeneração progressiva dos músculos. Segundo o pesquisador, o diferencial da técnica está em controlar a atividade dos genes sem modificar a sequência do DNA. “É como se fosse um botão de volume. A gente abaixa o volume do gene ruim e aumenta o volume do gene bom”, explica o cientista. Edição genética: técnica que ‘reescreve’ o DNA abre caminho para tratar doenças raras, mas levanta debates éticos A comparação ajuda a entender como a estratégia funciona. Embora todas as células do corpo tenham o mesmo DNA, cada tipo celular ativa ou desativa genes diferentes. É isso que faz com que células de pele, fígado ou cérebro tenham funções distintas. Os pesquisadores tentam justamente interferir nesse mecanismo natural de controle, ligando ou desligando genes associados a doenças. No caso da distrofia facioescapuloumeral, a doença é causada pela ativação contínua de um gene que deveria funcionar apenas durante o desenvolvimento embrionário. A proposta da terapia é silenciar esse gene de forma duradoura. “A ideia é que seja um tratamento de uma única infusão. Ele vai lá, desliga o gene da doença e fica desligado para sempre”, afirma Stelle Chi. A tecnologia faz parte do campo da epigenética, área que estuda mecanismos capazes de controlar a atividade dos genes sem alterar o código genético em si. Em vez de reescrever a informação contida no DNA, os cientistas atuam sobre os sistemas que regulam quando e como um gene será utilizado pelo organismo. Os estudos ainda estão em fases iniciais, mas já avançaram para testes clínicos. O primeiro ensaio com pacientes para a terapia contra a distrofia facioescapuloumeral começou no ano passado e envolve um grupo reduzido de voluntários. Nesta etapa, o foco é avaliar a segurança do tratamento antes de comprovar sua eficácia. Para pacientes e pesquisadores, os resultados representam uma esperança de transformar o tratamento de doenças genéticas que, até poucos anos atrás, tinham poucas perspectivas terapêuticas. Pesquisadores usam 'botão de volume' para tratar doenças ligando ou desligando trechos de DNA Reprodução/TV Globo LEIA TAMBÉM: Como experimento com bebês geneticamente modificados levou a condenação de cientista chinês GloboPop: clique para ver os vídeos do palco do Fantástico Ouça os podcasts do Fantástico ISSO É FANTÁSTICO O podcast Isso É Fantástico está disponível no g1 e nos principais aplicativos de podcasts, trazendo grandes reportagens, investigações e histórias fascinantes em podcast com o selo de jornalismo do Fantástico: profundidade, contexto e informação. Siga, curta ou assine o Isso É Fantástico no seu tocador de podcasts favorito. Todo domingo tem um episódio novo.